人類基因不再神秘（資料圖）
基因劇場展示神秘的雙螺旋（資料圖）
成功的基因療法，有潛力校正導致很多疾病產生的根本原因，因此一直被視為生物醫學研究的“聖杯”，甚至有可能像半個多世紀以前的抗生素開發那樣，引發一場深刻的醫學革命――
基因治病：就在不遠的將來
2011年12月，《美國實驗生物學會聯合會期刊》發布的一篇新研究論文稱，德國科學家已實現精確引導新的遺傳物質插入到細胞DNA指定位點上，從而有望改善實驗性基因治療的有效性和效率，同時也降低潛在的副作用。
這種基因治療實驗方法代表著一次重大的突破，因為它向我們展示了如何將遺傳物質精確地插入到所需的位點，而不是盲目地將其塞進細胞，期待最好的結果。
幾乎與此同時，用基因療法治療血友病和艾滋病取得初步成功、唇裂基因修復療法獲得新進展等令人欣喜的消息，也頻頻見諸報端。
而2011年開發出的基因大規模變異速檢技術，則為檢測遺傳疾並系統性地鑒定病原體的耐藥突變，以及開發新療法和新疫苗提供了一條捷徑。
2012年1月10日，美聯社又披露了一則令人興奮的消息：美國生命技術公司研發了一種以1000美元價格在一天內解碼單個脫氧核糖核酸(DNA)的機器。這正是人們長期追求的把基因組用於醫療的價格目標。該公司目前已經開始接受訂單，產品預計在1年後交付。
運用基因“靶向治療”
人們長期以來所期待的醫學革命或美好願景，根植於我們勢必越來越熟悉的兩大科技手段：基因檢測和基因療法。
這意味著，在行將到來的“基因醫學時代”，醫療保健的基本方法將發生轉變――從關注疾病的檢測和治療，轉變為以預測和預防疾病為主，預防的意義將大大超出治療。由此，醫生將有更強的能力診斷疾並預測健康、判斷疾病的發展和制訂治療方案；運用基因學信息研發和施用的藥物將更具針對性(所謂“靶向治療”)，並能提前預知一種藥物的效果，以及是否會對具體某個人產生不良作用或毒性，從而實現“個性化用藥”。
回望數個世紀以來醫學的進步，總體而言，我們主要在3個方向上有了攻克疾病的能力：公眾健康和衛生知識的普及；含麻醉的消毒手術及器官移植技術的發展；抗生素、疫苗的發現和應用。
今天，當我們邁進詳實解讀“人之書”的新時代、對人類基因的認識取得了長足進步，並已開始從分子水平理解自身和思考疾病的起因時，可能便步入了攻克疾病之第4個方向的起始階段：推進基因療法。
事實上，近幾十年來，我們已經獲取了許多有關健康問題的基因規律，對基因在我們的生理機能調節、功能障礙和疾病的發生中所扮演的重要角色，有了大概了解，並且能在一定程度上精確地描述缺陷基因、測出它們的序列及其正常的成分。相應地，就可以有針對性地制造新藥或進行治療。而一旦識別出某種疾病是遺傳性的，也可以就此預測其特定的發病風險，選擇准確的診斷方法，通過定期檢測建立起細致的監控，以及采取其他先期干預或治療性措施。